La terapia génica está abriendo nuevas puertas en el tratamiento de diversas enfermedades, y uno de sus usos más prometedores es en el abordaje de las atrofias musculares. Estos trastornos degenerativos afectan principalmente a los músculos, llevando a la pérdida progresiva de la habilidad motora. Recientemente, la farmacéutica Roche ha revelado nuevos datos sobre el fármaco Evrysdi, diseñado para tratar la atrofia muscular espinal (AME) en bebés.
Terapia Génica: Un Camino a Seguir
La atrofia muscular espinal es una condición genética rara pero severa, donde las neuronas motoras son progresivamente dañadas, resultando en una pérdida muscular significativa. Uno de los grandes avances en el tratamiento de esta enfermedad es la terapia génica, que busca modificar o manipular los genes responsables del trastorno para mejorar la calidad de vida del paciente.
Evrysdi y Su Impacto en el Tratamiento de la AME
Evrysdi actúa como un modificador del empalme génico del gen SMN2. Este fármaco aumenta la producción de la proteína de la neurona motora que el cuerpo produce de manera natural, mejorando así las funciones motoras en pacientes con AME. Los datos recientes presentados por Roche han mostrado que los bebés tratados con Evrysdi presentan una mejoría significativa en sus capacidades motoras, lo cual es un hito impresionante en la lucha contra esta enfermedad debilitante.